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2022年7月7日,国家药品监督管理局药品审评中心公示,纽福斯生物NR082眼用注射液拟被纳入突破性疗法品种,适应症为治疗Leber遗传性视神经病变(G11778A突变)。
截图来源:CDE
据药智数据显示,NR082眼用注射液在2021年1月19日申报临床试验并获受理,在2021年3月30日获临床默认许可。今年5月20日,纽福斯生物申请突破性治疗程序,并在7月7日获CDE拟纳入突破性治疗品种公示。
截图来源:药智数据-注册与受理
纽福斯目前正在开发两款针对Leber遗传性视神经病(LHON)的候选药物NFS-01(NR082,rAAV-ND4)和NFS-02(rAAV-ND1)。两种药物分别治疗G11778A(ND4)位点突变和G3460A(ND1)位点突变所引起的LHON疾病。其作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。
截图来源:纽福斯官网
希望纽福斯生物NR082在中国的临床开发进展顺利,早日为患者带来创新疗法。
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